وفر العلاج الجيني الثوري الجديد في تجربة سريرية بقيادة باحثين صينيين وأمريكيين أملًا جديدًا لأولئك الذين ولدوا بطفرة جينية نادرة.
ويُبشر علاج جيني ثوري جديد بإمكانية إعادة السمع للأطفال الذين يعانون من صمم وراثي نادر، وذلك بعد نجاحه في استعادة السمع لخمسة أطفال في تجربة سريرية حديثة.
يُقدم هذا العلاج الجديد أملًا جديدًا لملايين الأشخاص حول العالم الذين يعانون من فقدان السمع الوراثي، وتُمثل نتائج الدراسة، التي نُشرت في مجلة “Nature Medicine” المرموقة، نقلة نوعية في مجال علاج الصمم.
كيف يعمل العلاج؟
يعتمد العلاج على حقن فيروس معدّل في الأذن الداخلية للطفل، يحمل هذا الفيروس نسخة سليمة من الجين المعطل الذي يسبب الصمم، مما يُتيح للخلايا الحسية في الأذن استعادة وظيفتها وتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كهربائية يُرسلها الدماغ.
نتائج مبهرة
أظهرت الدراسة نتائج مبهرة، حيث استعاد جميع الأطفال الخمسة المشاركين السمع بشكل ملحوظ بعد العلاج. وتمكن اثنان منهم من تمييز الموسيقى، بينما اكتسب الطفل الأكبر سنًا (11 عامًا) بعض القدرة على فهم الكلام والكلام، وهو إنجاز استثنائي لم يكن متوقعًا نظرًا لتقدمه في العمر.
آثار جانبية خفيفة
بشكل عام، كانت الآثار الجانبية للعلاج خفيفة إلى متوسطة، وتضمنت الحمى والقيء وارتفاع طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء.
أهمية هذا الإنجاز
يُعدّ هذا الإنجاز بمثابة ثورة في مجال علاج الصمم، ويُقدم أملًا جديدًا لآلاف الأطفال الذين يعانون من فقدان السمع الوراثي.
ويُشير إلى إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أشكالًا أخرى من الصمم الوراثي في المستقبل.
خطوات مستقبلية
يُواصل الباحثون العمل على تطوير علاجات جينية لمعالجة أشكال أخرى من الصمم الوراثي، بما في ذلك الصمم الناتج عن طفرة في جين GJB2، وهو السبب الأكثر شيوعًا للصمم عند الولادة.
